美國將啟動1.9億美元基因組編輯研究項目，重點促臨床轉化

1月23日，美國國家衛生研究院宣布，將在今后6年內拿出1.9億美元資助基因組編輯研究項目，消除這項“革命性”技術應用于治療人類患者的障礙。

該機構當天在一份聲明中表示，這項名為體細胞基因組編輯的計劃，將重點研究改善在患者體內運送基因組編輯工具的機制、開發新型或改進基因組編輯器、開發在動物和人類細胞中測試基因組編輯工具安全性和有效性的方法，以及組裝可供科學界共享的基因組編輯工具包。

該院院長弗朗西斯·柯林斯表示：“CRISPR-Cas9等基因組編輯技術給生物醫學研究帶來革命性變化。體細胞基因組編輯計劃的重點是大幅加速這些技術的臨床轉化，以治療盡可能多的遺傳病?！?/p>

體細胞是相對于生殖細胞的概念，這類細胞的遺傳信息不會像生殖細胞那樣遺傳給下一代，所以基因組編輯治療帶來的體細胞改變也不會遺傳下去。許多罕見疾病和一些常見病都是由人體DNA的改變引起，這些DNA變化可能遺傳自父母，也可能后天發生。

美國國家衛生研究院表示，過去十多年里，基因組編輯領域取得巨大進展，讓精準改變活細胞內的DNA成為可能，但這種技術要廣泛應用于臨床仍面臨許多挑戰。

文章來源：生物制品圈